Desafortunadamente, todavía no se comprende con claridad todo el mecanismo de acción de los medicamentos homeopáticos. Estudios científicos publicados hace poco han llegado a la conclusión incuestionable que son eficaces, y no sólo simples placebos (es decir, sustancias inactivas que actúan mediante el poder de la sugestión).
Gracias a las observaciones realizadas al tratar a los pacientes, los homeópatas conjeturan que el medicamento homeopático correcto estimula las defensas internas y naturales del organismo humano. En el caso de una infección de vejiga, por ejemplo, en la que la bacteria invasora es el E. Coli, el medicamento no mata directamente al E. Coli, sino que más bien impulsa a las defensas naturales del propio cuerpo para que luchen contra la infección y realicen el trabajo que hasta ese momento no han sido capaces de realizar.
En el caso del alivio de una migraña aguda, la acción del medicamento tiene que producir una corrección del desequilibrio del sistema nervioso causante de la constricción dolorosa de los vasos sanguíneos. En el caso de la depresión, la acción del medicamento tiene que restaurar el equilibrio en la química del cerebro. Estos resultados no parecen proceder de una acción directa del medicamento sobre los vasos sanguíneos o la química del cerebro, sino más bien de algún otro efecto todavía no determinado.